1. 미국
- 미국은 유전자 치료 분야에서 가장 활발한 연구와 임상이 진행되고 있는 국가다.
- FDA는 유전자 치료제를 생물의약품으로 분류하고 있으며, 승인을 위한 심사 기준이 매우 엄격하다.
- 최근 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제인 Casgevy와 Lyfgenia가 겸상적혈구병 치료제로 승인되며, 유전자 편집 기술의 상용화가 가속화되고 있다.
2. 유럽연합(EU)
- EMA는 유전자 치료제를 ‘첨단 치료 의약품(ATMPs)’으로 분류하여 중앙 집중식 승인을 통해 관리한다.
- 화이자의 혈우병 B 유전자 치료제 ‘Durveqtix’가 조건부 승인을 권고받으며, 유전자 치료제의 임상 진입 속도가 빨라지고 있다.
- 다만 희귀질환에 대한 신약 개발 인센티브가 약화될 수 있다는 우려도 제기되고 있다.
3. 일본
- 일본은 재생의료 및 유전자 치료에 우호적인 정책을 펼치며, 조건부 허가 제도를 통해 신속한 상용화를 유도하고 있다.
- PMD법을 기반으로 임상 2상 종료 후 일정 조건을 충족하면 제한적 허가가 가능하다.
- 이는 혁신 치료제의 조기 진입을 촉진하면서도 후속 안전성 검증을 병행하는 구조다.
4. 중국
- 2003년 세계 최초의 유전자 치료제 Gendicine이 승인되며 전 세계의 주목을 받았다.
- 이후 암을 중심으로 한 유전자 치료제 개발이 활발히 진행되었으나, 2018년 허젠쿠이 사건 이후 유전자 편집 기술에 대한 규제가 강화되었다.
- 현재는 정부 주도의 표준화된 임상시험 환경 조성에 주력하고 있다.
5. 영국
- 2024년 기준으로 187건의 첨단 치료제 임상시험이 진행되었으며, 이 중 약 70%가 초기 단계 시험이었다.
- 영국 MHRA는 유전자 치료제를 포함한 첨단 치료제의 신속 승인과 안전성 확보 사이의 균형을 추구하고 있다.
6. 대한민국
- 2020년부터 시행된 ‘첨단재생의료 및 첨단바이오의약품법’에 따라 유전자 치료제의 안전성과 품질에 대한 규제가 정비되었다.
- 아데노부속바이러스(AAV) 기반의 유전자 전달 기술이 중심이며, 희귀질환 및 난치성 질환에 대한 연구가 활발하다.
- 한국은 글로벌 임상시험의 거점으로서도 점차 존재감을 키워가고 있다.
7. 글로벌 동향 요약
- 2023년 기준, 전 세계적으로 약 3,900건의 유전자 치료 임상시험이 완료되었거나 진행 중이다.
- 주요 타깃 질환은 암, 혈액질환, 유전성 질환 등이며, CRISPR 기술을 이용한 치료제들이 높은 주목을 받고 있다.
8. 규제 환경의 도전 과제
- 각국 규제 기준이 상이하여, 글로벌 임상 및 상용화 과정에서 제약이 발생하고 있다.
- 유전자 편집 기술의 윤리적 문제와 장기 안전성에 대한 데이터 부족이 주요 이슈로 부각된다.
- 규제의 국제적 조화와 기술 발전 속도를 반영한 유연한 정책 마련이 요구된다.
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