1. 파트너십 개요
- 시작 시점: 2015년, CRISPR Therapeutics와 Vertex는 CRISPR-Cas9 유전자 편집 기술을 활용하여 유전 질환 치료제를 공동 개발하기 위한 전략적 협업을 시작했습니다.
- 주요 초점: 겸상 적혈구병(SCD), 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT), 낭포성 섬유증(CF), 1형 당뇨병(T1D) 등 다양한 유전 질환에 대한 치료제 개발에 중점을 두고 있습니다.
2. 주요 협업 이정표
2015년: 초기 협업 체결
- 내용: CRISPR-Cas9 기술을 활용하여 낭포성 섬유증 및 겸상 적혈구병을 포함한 유전 질환 치료제 개발을 위한 4년간의 연구 협업을 체결했습니다.
- 재정 조건: CRISPR Therapeutics는 $75M의 현금과 $30M의 지분 투자를 포함한 총 $105M의 선불금을 받았으며, 이후 개발, 규제, 판매 마일스톤 및 로열티 지급 조건이 포함되었습니다.
2023년 3월: 1형 당뇨병 치료제 개발 협약
- 내용: Vertex는 CRISPR Therapeutics의 CRISPR/Cas9 기술에 대한 비독점적 라이선스를 확보하여 1형 당뇨병 치료를 위한 hypoimmune 세포 치료제 개발을 가속화하기로 했습니다.
- 재정 조건: CRISPR Therapeutics는 $100M의 선불금을 받았으며, 향후 연구 및 개발 마일스톤에 따라 최대 $230M 추가 지급과 제품 판매 시 로열티를 받을 수 있습니다.
3. 공동 개발 제품: CASGEVY™ (Exa-cel)
- 적응증: 겸상 적혈구병(SCD) 및 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 치료를 위한 유전자 편집 치료제입니다.
- 규제 승인: 2023년 11월, 영국 의약품규제당국(MHRA)으로부터 세계 최초로 CRISPR 기반 치료제로 시판 허가를 받았습니다.
- 수익 분배: CRISPR Therapeutics와 Vertex는 비용과 이익을 40:60 비율로 분담합니다.
4. 재무적 영향
- 수익 창출: CRISPR Therapeutics는 Vertex와의 협력을 통해 2023년 3분기에만 $170M의 수익을 창출했습니다.
- 재정 상태: 2024년 12월 31일 기준, CRISPR Therapeutics는 약 $1.9B의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있어 향후 24개월간의 운영 자금을 충분히 확보하고 있습니다.
5. CRISPR Therapeutics와 Vertex Pharmaceuticals 협업의 핵심 근거
희귀질환 상업화 경험의 독보적 강점
- Vertex는 낭포성 섬유증(CF) 치료제 개발로 유명하며, 이 분야에서의 성공적인 상업화 경험을 보유하고 있습니다. 이러한 경험은 희귀질환 치료제 상업화에 필요한 시장 접근성, 보험 협상, 의료 시스템 교육 등에서 큰 강점으로 작용합니다.
빠른 임상 전개 및 규제 전략에 강점
- 두 회사는 2015년부터 전략적 협업을 시작하였으며, 공동 연구 프로그램의 첫 번째 치료제로 CTX001을 개발하였습니다. 이 치료제는 겸상 적혈구병과 베타 지중해빈혈 치료를 목표로 하며, 공동 개발 및 상업화를 진행하고 있습니다.
기술 상업화보다 '정치력' 있는 파트너
- Vertex는 낭포성 섬유증 치료제 분야에서의 성공을 바탕으로, 규제기관과의 신뢰 구축, 보험 보상 모델 설계 등에서 뛰어난 역량을 보유하고 있습니다. 이러한 경험은 CRISPR Therapeutics의 제품 상업화에 큰 도움이 됩니다.
자금력 + 선택적 라이선스 구조
- Vertex는 CRISPR Therapeutics의 기술을 활용하여 제1형 당뇨병 치료제를 개발하기 위해 1억 달러의 선급금을 지급하였으며, 추가로 최대 2억 3천만 달러의 연구 및 개발 마일스톤 지급과 향후 제품에 대한 로열티를 제공하기로 하였습니다.
과학적 이해도와 협업 철학의 정합성
- Vertex는 과학적 혁신에 투자하여 심각한 질병을 가진 사람들을 위한 혁신적인 의약품을 개발하고 있습니다. 이러한 연구 중심의 기업 문화는 CRISPR Therapeutics와의 협업에서 시너지 효과를 창출합니다.
5. 투자자 관점에서의 시사점
- 시장 선도: CRISPR Therapeutics는 Vertex와의 협업을 통해 세계 최초의 CRISPR 기반 치료제 상업화에 성공하며 유전자 편집 치료제 시장을 선도하고 있습니다.
- 재정 안정성: 파트너십을 통한 안정적인 수익 창출과 충분한 현금 보유로 재정적 안정성을 확보하고 있습니다.
- 기술 플랫폼 확장: CRISPR/Cas9 기술의 다양한 질환에 대한 적용 가능성을 입증하며, 향후 추가적인 치료제 개발 및 상업화에 대한 기대감을 높이고 있습니다.
- 전략적 파트너십 : CRISPR Therapeutics와 Vertex Pharmaceuticals의 협업은 단순한 자금 지원을 넘어 전략적 파트너십으로, 제품 개발부터 상업화까지 전 과정에서 시너지 효과를 발휘하고 있습니다. 이러한 협업은 투자자에게 안정성과 성장 가능성을 동시에 제공하는 중요한 요소로 평가됩니다.
본 글은 정보 공유를 위해 작성되었으며, 투자 권유를 위한 것이 아닙니다. 투자의 책임은 투자자 본인에게 있습니다.