CRISPR Therapeutics(크리스퍼 테라퓨틱스, 이하 CRSP)는 유전자 치료 전문 기업으로 CRISPR/Cas9을 기반으로 한 치료제를 개발하고 있습니다. 이번 글을 시작으로 이후 수편의 글에서는 CRSP의 2024년 10-K를 중심으로 기업의 현재 상황과 해자에 대해서 분석해볼 예정입니다. 또한 해당 보고서에 등장하는 내용들을 보다 자세하게 조사하여, 업계와 기술에 대해 최대한 쉽게 이해해보려 합니다.
1. 회사 개요 및 전략
CRSP는 스위스에 본사를 둔 유전자 치료 전문 기업으로, 혁신적인 유전자 편집 기술인 CRISPR/Cas9을 기반으로 다양한 치료제를 개발하고 있다. 회사의 미션은 심각한 질병으로 고통받는 환자들을 위한 치료제를 개발하여 궁극적으로 완치를 추구하는 것이다. 2024년은 CRISPR 기반 치료제의 상업화라는 이정표를 넘어, 플랫폼 기술의 확장성과 임상 파이프라인의 깊이를 검증하는 해였다. 특히 겸상적혈구병(SCD)과 베타 지중해빈혈(TDT)에 대한 Casgevy™(exa-cel)의 승인과 출시로 유전자 편집 기반 치료제가 임상적 유효성과 상업적 실행 가능성을 모두 입증했다.
2. 핵심 파이프라인
Casgevy™ (exa-cel)는 CRSP가 Vertex Pharmaceuticals와 공동 개발한 유전자 치료제로, 2023년 말 미국 FDA로부터 SCD와 TDT에 대해 허가를 받았으며, 2024년에는 유럽 EMA와 영국 MHRA로부터도 승인을 획득하였다. 이 치료제는 체외에서 조혈모세포를 유전자 편집한 후 환자에게 이식함으로써 병의 근본 원인을 제거하는 기전을 갖고 있다. 2024년 하반기에는 미국 및 독일, 영국에서 상업적 투약이 본격적으로 시작되었으며, 초기 시장 반응은 긍정적이다.
종양면역치료제 파이프라인에서는 CTX112(anti-CD19 CAR-T), CTX131(anti-CD70 CAR-T)가 주도하고 있다. 모두 동종유래(allogeneic) 방식으로 개발 중이며, 이는 환자의 면역세포를 사용하는 자가유래 치료제보다 제조 및 접근성 측면에서 장점이 있다.
자가면역 및 재생의학 파이프라인은 아직 초기 단계지만, CRISPR/Cas9 기술의 유연성을 활용한 플랫폼 확장 전략의 핵심 축이다. Viacyte 인수를 통해 확보한 줄기세포 기반 기술은 제1형 당뇨병 치료제를 위한 세포 치료 플랫폼 개발로 이어지고 있으며, 장기적으로는 자가면역질환 분야에서도 활용 가능성이 제기되고 있다.
3. 2024년 재무 요약
2024년 총 매출은 약 3억 7,000만 달러로 집계되었으며, 이는 주로 Vertex와의 공동개발 계약에 따른 milestone 수익과 상업화 초기 수익에 기반한 것이다. R&D 지출은 2억 6,000만 달러로, 전년 대비 증가하였으며, 이는 종양면역 파이프라인과 당뇨병 및 자가면역 연구에 대한 투자 확대로 해석된다. 연간 순손실은 약 3억 6,000만 달러로 집계되었지만, 보유 현금 및 현금성 자산이 19억 달러에 달하여, 향후 수년간의 주요 임상과 상용화 활동을 무리 없이 감당할 수 있는 수준이다.
4. 전략적 파트너십
Vertex와의 협업은 CRSP의 상업화 전략에서 결정적 역할을 했다. exa-cel의 임상, 승인, 상업화에 걸쳐 양사가 공동으로 리스크와 수익을 분담함으로써, 빠르고 안정적인 시장 진입이 가능했다. Viacyte 인수는 CRISPR의 파이프라인 다각화와 재생의학 분야 진입을 위한 전략적 결정으로, 고위험-고보상 영역에서의 포지셔닝을 강화했다.
5. 향후 전략 방향
2025년 이후, Casgevy의 글로벌 상용화 확대와 보험 적용 확대가 수익의 주요 동력이 될 것이다. 동시에 CTX110과 CTX130의 후기 임상 진입과 효능 데이터 확보는 종양면역치료제 분야의 게임체인저가 될 가능성을 내포하고 있다. 중장기적으로는 유전자 편집 기술의 정밀도 향상과 다양한 질환에 대한 적용 확대가 플랫폼 기술의 경쟁력을 결정지을 것으로 전망된다.
결론 : 요약 및 추후 방향
CRSP의 파이프라인은 현재 임상을 거치며 그 효과와 상업성 실증을 진행 중이다.(현재 미국, 독일, 영국 내 임상)
재무적으로는 2024년 약 3.2억 달러 순손해였으나 현금성 자산을 약 19억 달러 보유 중이기 때문에 한동안(보고서 내에는 향후 24개월) 주요 임상과 상업화를 진행하는데는 문제가 없어보인다.
Vertex와의 파트너십으로 상업화 전략 및 분쟁(특허권) 해결에 특히 많은 도움을 받고 있다.
당장은 Casgevy의 상용화 확대 그리고 종양면역치료제 파이프라인의 효능 데이터 확보가 중요하다.
사실 오늘부터 시작한 글과 같이, 연차보고서에서 시작하여 기업의 해자, 업계의 미래에 대해 조사하여 알아보고자 하는 것이 제가 블로그를 시작한 이유입니다. 앞으로 거시적인 관점의 글과 함꼐 관심 있는 기업, 이슈가 되고 있는 기업/분야에 대해 이와 같은 글을 쓰고자 합니다. 참고로 연차보고서, 분기보고서 등의 SEC fillings는 모두 기업의 공식 홈페이지나 SEC EDGAR에서 찾아보실 수 있습니다.
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