전체 글35 유전자 편집 기술의 과거와 현재 : 개발된 기술들, 최신 기술, 그리고 미래 방향 유전자 편집(Gene Editing)은 특정 유전 정보를 선택적으로 변형함으로써 생물의 유전적 형질을 조절하거나 질병을 치료하려는 기술이다. 과거에는 비효율적이고 무작위적인 돌연변이 유도 방법이 주로 사용되었으나, 현재는 정밀한 타겟 기반 편집 기술이 발전하면서 생명공학, 의학, 농업 등 여러 분야에서 패러다임을 바꾸고 있다. 본 보고서에서는 유전자 편집 기술의 역사와 발전 과정을 따라가며, 각 기술의 특징과 최신 기술의 장단점에 대해 체계적으로 정리한다. 1. 유전자 편집 기술의 역사와 종류1.1 메가뉴클레아제 (Meganuclease)가장 초기의 유전자 편집 도구로, 자연계에서 발견된 제한효소다. DNA에서 12~40bp의 특이적 서열을 인식하고 절단하지만, 타겟 재설계가 매우 어렵고 적용성도 제한적.. 2025. 4. 11. 유전자 치료제 분야와 그 세부 분야(유전자 삽입, 유전자 억제, 유전자 편집, CRISPR) 유전자 치료제(Gene Therapy)는 유전적 질환을 근본적으로 치료하거나 조절하기 위한 첨단 의약품 분야로, 기술적 접근 방식에 따라 여러 세부 분야로 나뉩니다. 각 분야에서 사용되는 대표적인 기술들과 유전자 편집(Gene Editing) 분야의 시장 점유율 및 전망에 대해 상세히 알아보겠습니다. 1. 유전자 치료제의 주요 세부 분야 및 대표 기술유전자 삽입(Gene Addition)정의: 결손되거나 비정상적인 유전자의 기능을 보완하기 위해 정상 유전자를 세포에 도입하는 방식입니다.대표 기술:바이러스 벡터(Viral Vectors): 아데노-연관 바이러스(AAV), 렌티바이러스(Lentivirus) 등을 사용하여 유전자를 전달합니다. 이러한 벡터는 높은 전환 효율과 안정적인 유전자 발현을 제공합니.. 2025. 4. 11. CRISPR-Cas9 특허 분쟁과 CRSP와의 연관성 1. 특허 분쟁의 배경CRISPR-Cas9는 유전체를 정밀하게 편집할 수 있는 혁신적인 기술로, 생명공학 분야에서 큰 주목을 받고 있습니다.이 기술의 발명에 대한 우선권을 두고 UC 버클리(University of California, Berkeley)와 브로드 연구소(Broad Institute) 간의 법적 분쟁이 발생하였습니다. 2. 주요 당사자UC 버클리2012년 5월, 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)와 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier) 팀은 CRISPR-Cas9 시스템의 기본 메커니즘을 규명하고 이를 특허 출원하였습니다.이들의 연구는 CRISPR-Cas9가 DNA를 절단하는 원리를 밝혀냈습니다.브로드 연구소펭 장(Feng Zhang) 박사가 이끄는.. 2025. 4. 10. 세계 각국의 유전자 치료 임상 및 규제 동향 1. 미국미국은 유전자 치료 분야에서 가장 활발한 연구와 임상이 진행되고 있는 국가다.FDA는 유전자 치료제를 생물의약품으로 분류하고 있으며, 승인을 위한 심사 기준이 매우 엄격하다.최근 CRISPR 기반 유전자 편집 치료제인 Casgevy와 Lyfgenia가 겸상적혈구병 치료제로 승인되며, 유전자 편집 기술의 상용화가 가속화되고 있다.2. 유럽연합(EU)EMA는 유전자 치료제를 ‘첨단 치료 의약품(ATMPs)’으로 분류하여 중앙 집중식 승인을 통해 관리한다.화이자의 혈우병 B 유전자 치료제 ‘Durveqtix’가 조건부 승인을 권고받으며, 유전자 치료제의 임상 진입 속도가 빨라지고 있다.다만 희귀질환에 대한 신약 개발 인센티브가 약화될 수 있다는 우려도 제기되고 있다.3. 일본일본은 재생의료 및 유전자.. 2025. 4. 9. CRISPR Therapeutics(CRSP) 2024년 10-K(연차보고서) 분석 : (2) 주요 사업 리스크 1. 규제 승인 및 상업화 리스크복잡한 규제 환경:유전자 편집 치료제는 전통적인 의약품과 다른 평가 기준을 요구함. Casgevy™는 일부 국가에서 승인받았지만, 글로벌 확장을 위해서는 각국의 상이한 규제 체계와의 정밀한 조율이 필요하다. 추가 적응증 및 파이프라인 치료제는 신규 IND, BLA 제출, 리뷰 기간 등의 불확실성을 안고 있다.후속 파이프라인의 승인 난도:Casgevy의 성공이 다른 파이프라인에도 동일한 규제 호의성을 보장하지 않으며, 특히 CAR-T 및 in vivo 접근 치료제는 장기 안전성 자료 확보가 핵심이 된다. 2. 임상 개발 리스크예측 불가능한 임상 결과:치료제의 유효성과 안전성은 전임상 데이터만으로는 예측하기 어렵다. 특히 유전자 편집으로 인한 예상치 못한 부작용 또는 편집 .. 2025. 4. 8. CRISPR Therapeutics(CRSP) 2024년 10-K(연차보고서) 분석 : (1) 요약 CRISPR Therapeutics(크리스퍼 테라퓨틱스, 이하 CRSP)는 유전자 치료 전문 기업으로 CRISPR/Cas9을 기반으로 한 치료제를 개발하고 있습니다. 이번 글을 시작으로 이후 수편의 글에서는 CRSP의 2024년 10-K를 중심으로 기업의 현재 상황과 해자에 대해서 분석해볼 예정입니다. 또한 해당 보고서에 등장하는 내용들을 보다 자세하게 조사하여, 업계와 기술에 대해 최대한 쉽게 이해해보려 합니다. 1. 회사 개요 및 전략CRSP는 스위스에 본사를 둔 유전자 치료 전문 기업으로, 혁신적인 유전자 편집 기술인 CRISPR/Cas9을 기반으로 다양한 치료제를 개발하고 있다. 회사의 미션은 심각한 질병으로 고통받는 환자들을 위한 치료제를 개발하여 궁극적으로 완치를 추구하는 것이다. 2024년.. 2025. 4. 6. 이전 1 2 3 4 5 6 다음
